La terapia a base di staminali adulte estratte dal midollo osseo dello stesso paziente e geneticamente modificate potrebbe contribuire a curare la fibrosi cistica.
E’ la proposta, riportata sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), di ricercatori della University of Pittsburgh School of Medicine e del Children’s Hospital di Pittsburgh dopo una serie di esperimenti in provetta.
Gli scienziati hanno dimostrato la possibilità di usare staminali adulte estratte dal midollo osseo, trasformarle in cellule dell’epitelio delle vie respiratorie e poi modificarle geneticamente in modo che producano la molecola mancante nei malati. Queste cellule potrebbero essere alla base di una terapia cellulare contro la fibrosi, ha sostenuto il coordinatore dei lavori Jay Kolls.
La fibrosi cistica è una malattia genetica molto diffusa caratterizzata dalla mutazione in un gene (il gene CFTR) che produce una molecola-canale. Si tratta di una molecola che sulle membrane delle cellule di rivestimento delle vie respiratorie forma dei canali microscopici per regolare la quantità di certe sostanze (ioni). Questa regolazione serve a sua volta a mantenere il fluido che lambisce l’epitelio e serve a far muovere le micro-ciglia alla sua superficie tenendo pulite le vie respiratorie. Quando i livelli di liquido sono bassi, come nei malati, la superficie si riempie di muco dove ristagnano i germi e si creano pericolosi focolai di infezione.
I ricercatori hanno pensato che ‘ricostruendo’ l’epitelio respiratorio con nuove cellule con la funzione del gene CFTR riparata i pazienti potrebbero ricominciare a produrre le molecole-canale e a regolare normalmente il liquido di superficie con la regressione dei sintomi e in piu’ nessun pericolo di rigetto, perché le cellule trapiantate verrebbero dal loro stesso midollo.
Gli esperti hanno cominciato a muovere i primi passi verso questa possibilità terapeutica prendendo staminali adulte dal midollo di individui sani e con fibrosi. Dopo due settimane le cellule, cresciute in laboratorio in opportune condizioni di coltura, si sono trasformate in cellule dell’epitelio respiratorio. Come gli studiosi si aspettavano, però, solo le cellule estratte da individui sani erano in grado di funzionare in un modello sperimentale in cui fossero ricostruite le condizioni di un epitelio respiratorio. Le altre, mancando del gene CFTR, erano incapaci di pompare gli ioni come accade nei pazienti.
Così i ricercatori hanno trasferito con un vettore virale una copia sana del gene CFTR nelle cellule ed hanno dimostrato, sempre in vitro, che esse acquistano e mantengono per molto tempo la capacità di pompare ioni, cominciando a funzionare esattamente come le cellule ottenute dalle staminali di individui sani.
Anche se è presto per cantare vittoria i ricercatori sono fiduciosi che da qui a due-tre anni si potranno allestire i primi cicli di sperimentazione clinica di una terapia cellulare di questo tipo.
Da ANSA, 21 dicembre 2004
